开发和销售药物业务是一个巨大的行业，每年都有公司带来数十亿美元的收入。 全球范围内，处方药的销售额预计将在2018年超过1.3万亿美元。制药业销售额大于15个国家的国内生产总值，总和。 对于一些人，特别是那些患有罕见疾病的人来说，这些生命药物的成本可能是宝贵的。 孤儿药物，旨在治疗仅有少数人经历的疾病的药物，可以很容易地花费在六位数字中。
一些保险公司将不会涵盖这些药物的全部或大部分，使家属和受影响的个人自己处理费用。 这对许多人来说是一项重大的经济负担，并且已经引起了对该行业的大量审查。
已经采取了一些措施来抵消成本，如非营利组织和处方援助计划。 虽然这些对一些人有帮助，但是很大一部分人没有资格并且不得不为这些救命药物自费支付。
01 Glybera
它的制造商UniQure在2017年表示，它不会在欧洲续订药物的上市授权。 尽管价格昂贵，但由于患者需求非常有限，Glybera从未陷入困境。
02 Soliris
Soliris每年可能花费高达70万美元，这是一种用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿的有效药物。 世界上只有8000人有这种状况。 该疾病破坏红血球，导致患者感染，贫血和血栓。
2017年9月，加拿大当局下令制造商Alexion Pharmaceuticals降低Soliris的价格，称其过度。
03 Elaprase
Elaprase用于治疗Hunter综合症，这是一种非常罕见的疾病，仅影响美国500人抑制脑功能和身体发育。 该药每年的成本超过50万美元。
04 Naglazyme
Naglazyme用于治疗Maroteaux-Lamy综合征，这是一种影响结缔组织的疾病。 常见症状包括侏儒症，抑制性发育，心脏问题和脑损伤。 这种药的成本超过365,000美元。
05 Cinryze
Cinryze治疗一种称为血管性水肿的疾病，这种疾病在美国影响到50,000人中的一种。 该药每年花费35万美元，用于治疗手部，喉咙和胃部肿胀。
06 Folotyn
Folotyn是一种称为T细胞淋巴瘤的罕见癌症疗法。 这被认为是持续六周的最后一招。 花费超过320,000美元，但它没有被证明可以延长使用寿命很长时间，所以通常只在极端情况下使用。
07 Acthar
Acthar被规定用于治疗婴儿痉挛或痉挛。 这种情况通常会影响4至11个月大的儿童，但Acthar被批准治疗两岁以下的儿童。 它也用于治疗成人的多种疾病，包括多发性硬化症。 每年花费超过20万美元。
2017年美国医学协会杂志上的一项研究对Acthar的有效性提出了质疑，认为它不如其他更便宜的治疗方法更有效。
08 Myozyme
Myozyme是Pompe的一种治疗方法，Pompe是一种罕见的有时会致命的疾病，可以攻击心脏和骨骼肌。 当它影响婴儿时，死亡率通常会在第一年发生。 Myozyme是一种溶酶体糖原特异性酶，在研究中增加了生存能力，减少了患者对呼吸机的依赖。 其年度成本在每年10万美元至30万美元之间。 目前在美国尚不可用