看小干扰RNA和用于分子遗传学研究
代表小干扰核糖核酸的siRNA是一类双链RNA分子。 它有时被称为短干扰RNA或沉默RNA。
在深入了解siRNA的真正含义之前，了解RNA的功能很重要。 核糖核酸（RNA）是存在于所有活细胞中的核酸，并作为携带来自DNA的指令的信使用于控制蛋白质的合成（注意：在一些病毒中，RNA而不是DNA携带遗传信息）。
小干扰RNA（siRNA）是小片的双链（ds）RNA，通常约21个核苷酸长，在每个末端具有3'突出端（2个核苷酸），可用于通过结合“干扰”蛋白质翻译并促进特定序列处信使RNA（mRNA）的降解。
这样做时，siRNA基于其相应mRNA的核苷酸序列阻止特定蛋白质的产生。 该过程称为RNA干扰（RNAi），也可称为siRNA沉默或siRNA敲低。
他们来自哪里
通常认为siRNA来自外源性生长的更长链或源自生物体外部的RNA），其被细胞摄取并进行进一步加工。
RNA通常来自载体 ，如病毒或转座子，并且已经发现在抗病毒防御，已经中止翻译的过度产生的mRNA或mRNA的降解中发挥作用，并且防止转座子破坏基因组DNA。
每条siRNA链具有5'磷酸基团和3'羟基（OH）基团。 它们由dsRNA或发夹环状RNA产生，在进入细胞后，使用RNase或限制性内切酶将其分解成称为Dicer的RNase III样酶 。 然后将siRNA掺入称为RNAi诱导的沉默复合物（RISC）的多亚基蛋白复合物中。
RISC“寻找”合适的靶mRNA，其中siRNA随后展开并且据信反义链指导mRNA的互补链的降解，使用内切酶和外切核酸酶的组合。
医疗和治疗用途
当哺乳动物细胞面对诸如siRNA的双链RNA时，它可能将其误认为病毒副产物并引发免疫应答。 此外，siRNA的引入可能会导致无意识的关闭靶向，而其他非威胁蛋白质也可能被攻击和撞击。
由于先天性免疫反应的激活，向体内引入太多的siRNA可导致非特异性事件，但鉴于击败任何感兴趣的基因的能力，siRNA具有许多治疗用途的潜力。
通过化学修饰siRNAs来增强其治疗特性，例如：
- 增强活动
- 增加血清稳定性并减少脱靶
- 免疫活性降低
许多疾病可能通过抑制基因表达来治疗。 因此，用于治疗用途的合成siRNA的设计已经成为许多生物制药公司的普遍目标。
所有这些化学修饰的详细数据库都是在siRNAmod上手动策划的，手工策划的数据库是经实验验证的化学修饰的siRNA。
资料来源：
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Whitehead，KA; Dahlman，JE; Langer，RS; 安德森，DG（2011）。 “沉默或刺激？SiRNA递送和免疫系统”。 化学和生物分子工程年度评论 2 ：77-96。
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